Si tratta di un farmaco biologico first in class di una innovativa categoria di medicinali, gli inibitori del segnale dell’attivina. Sotatercept è la prima terapia a intervenire direttamente sui meccanismi biologici alla base della malattia, cambiandone il decorso.
“La buona notizia è che questa innovazione è ora a disposizione anche dei pazienti italiani che con corretta diagnosi, ovviamente sempre affidandosi al proprio specialista di riferimento, potranno avere un’opportunità in più per gestire questa malattia”, spiega a LaPresse Nicoletta Luppi. “Raccogliamo il frutto di un investimento importante. Con quasi 18 miliardi di dollari in un anno, MSD è prima al mondo come azienda biofarmaceutica per intensità di ricerca declinata sia nel campo cardiovascolare e respiratorio, ma anche in tanti altri, incluse le malattie rare. Siamo convinti che ogni paziente, ogni cittadino debba avere una propria risposta al proprio bisogno di salute”, aggiunge Luppi.
Ipertensione arteriosa polmonare, i numeri in Italia
In Italia, si stima che circa 3.500 persone convivano con l’ipertensione arteriosa polmonare, prevalentemente donne, con una diagnosi che arriva spesso in ritardo a causa dei sintomi iniziali, come dispnea e affaticamento, che possono essere simili a quelli di altre malattie cardiache o polmonari.
“La malattia è sfidante perché è rara, non viene riconosciuta e questo impedisce al malato di essere diagnosticato in fase precoce. I sintomi che ha sono aspecifici, quindi la dispnea, l’affaticamento, soprattutto se insorgono nel giovane, non portano a pensare alla malattia rara, ma a condizioni di stress, di agitazione, di ansia. Così si perde tempo”, spiega a LaPresse Stefano Ghio, responsabile SS cardiomiopatie – trapiantologia e ipertensione polmonare irccs del Policlinico San Matteo di Pavia, presidente della Rete italiana di ipertensione polmonare Iphnet. “La terapia è tanto più efficace quanto più precoce. Quindi il rischio è duplice, mancata diagnosi oppure sbagliata diagnosi”, aggiunge Ghio.
Questa terapia è somministrata per via sottocutanea ogni tre settimane e, dopo adeguata formazione, può essere gestita anche a domicilio dal paziente o dal caregiver. La sicurezza del farmaco è stata dimostrata da numerosi studi “inoltre abbiamo visto un impatto drammatico sull’evoluzione della patologia: pazienti che erano in lista d’attesa per il trapianto hanno avuto benefici tali da non richiedere più questo tipo di intervento”, testimonia Ghio. “L’auspicio ora è che questa terapia possa essere messa a disposizione il prima possibile dei pazienti che ne hanno bisogno”, conclude Luppi. (LaPresse)
